近日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》(以下简称医保目录)正式公布，亚盛医药原创1类新药耐立克®(奥雷巴替尼)成功首次纳入医保目录，伴T315I突变的慢性髓性白血病(CML)慢性期或加速期的成年患者使用奥雷巴替尼均可报销。新版医保目录将于2023年3月1日起正式生效。

CML是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，是慢性白血病中最常见的一种类型，占成人白血病的15%2。靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)上市，使CML成为一种慢性病，患者经规律服药可获得长期的生存获益。然而部分患者不可避免会出现耐药，BCR-ABL激酶区突变是CML耐药的主要原因。其中伴T315I突变CML患者目前对所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，奥雷巴替尼的出现打破了伴T315I突变CML患者无药可医的困境，填补了CML治疗空白。然而CML治疗时间周期长，需要多年用药，奥雷巴替尼纳入医保目录则可降低CML患者医疗负担。

近年来，国家医保谈判纳入的血液肿瘤药物不断增加，提高血液肿瘤患者用药可及性和生活质量，是国家医保对于国民健康的支持。逢进必谈，这是我国新药进入医保目录的原则，此次奥雷巴替尼成功首次纳入国家医保目录，价格降幅更是高达62%，进一步提升奥雷巴替尼的可及性，减轻伴T315I突变CML患者的经济负担，更多患者将用得起原研药。进而回归家庭、生活和工作，延续生命精彩，并为家庭和社会做出贡献，共同为实现健康中国的目标而努力前进。

奥雷巴替尼连续5年在ASH年会进行口头汇报，2022年ASH公布的奥雷巴替尼Ⅰ期临床研究5年随访研究结果3显示，奥雷巴替尼在耐药CML患者中显示出良好的疗效和长期安全性。101例患者(CML-CP 86例，CML-AP 15例)接受奥雷巴替尼，83.2%(84例)患者既往至少接受了2种TKIs药物治疗。研究结果显示CML-CP患者中CHR 100%，MCyR 80%，CCyR 71%，MMR 55%，45%的患者获得MR4.0，39%获得MR4.5;CML-AP患者中，CHR达到86%，MCyR、CCyR、MMR、MR4.0和MR4.5达到40%。安全性分析显示大多数TRAE为1级或2级，且随着时间的推移而降低。动脉闭塞事件和静脉血栓事件显著低于同类TKI药物。

同在2022ASH展示汇报的奥雷巴替尼Ⅱ期临床研究3年随访结果4显示，奥雷巴替尼对T315I突变CML患者具有良好的疗效及安全性，研究分别纳入伴T315I突变41例CML-CP患者和23例CML-AP患者，CML-CP患者中，CHR 100%，MCyR 80%，CCyR 71%，MMR 59%，MR4.0 51%，MR4.5 51%;CML-AP患者中，MaHR 78%，MCyR 52%，CCyR 52%，MMR 48%，MR4.0 35%，MR4.5 35%。三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼对伴T315I突变CML患者显示出深度的分子缓解，同时亦显示出良好的安全性，常见的TRAE与既往报道的基本一致。

奥雷巴替尼的最新研究数据充分验证奥雷巴替尼具有良好的长期疗效及安全性，可为伴T315I突变CML患者治疗首选，也可为耐药CML治疗的优选。

为更多的患者带来获益

在2022ASH年会上，MD安德森癌症中心Elias Jabbour教授向大家展示了奥雷巴替尼的美国临床数据5，研究结果显示在高加索人群中，奥雷巴替尼对耐药CML-CP、晚期Ph+白血病患者同样表现出良好的疗效及安全性。在38例耐药CML-CP患者中，总分子生物学反应率，CCyR 77.8%，MMR 43.5%;13例耐药Ph+白血病总分子生物学反应率：MCyR 42.9%，CCyR 28.6%，MMR 28.6%。奥雷巴替尼耐受性良好，与中国临床研究报道基本一致。期待进一步的研究结果，让中国原创惠及更多美国患者。

基于关键注册Ⅱ期研究(HQP1351CC203研究)，耐立克®用于治疗一代、二代TKIs耐药/不耐受的CML适应症的上市申请已于2022年7月获中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理，并被纳入优先审评程序，未来有望惠及更多、更广泛的中国CML患者。