近日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》(以下简称医保目录)正式公布，亚盛医药原创1类新药耐立克®(奥雷巴替尼)成功首次纳入医保目录，伴T315I突变的慢性髓性白血病(CML)慢性期或加速期的成年患者使用奥雷巴替尼均可报销。新版医保目录将于2023年3月1日起正式生效。
CML是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，是慢性白血病中最常见的一种类型，占成人白血病的15%2。靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)上市，使CML成为一种慢性病，患者经规律服药可获得长期的生存获益。然而部分患者不可避免会出现耐药，BCR-ABL激酶区突变是CML耐药的主要原因。其中伴T315I突变CML患者目前对所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，奥雷巴替尼的出现打破了伴T315I突变CML患者无药可医的困境，填补了CML治疗空白。然而CML治疗时间周期长，需要多年用药，奥雷巴替尼纳入医保目录则可降低CML患者医疗负担。
2023年1月18日，国家医疗保障局正式发布了2022年医保谈判结果，中国首个获批上市的CD30靶向抗体偶联药物(ADC)——安适利®(注射用维布妥昔单抗，以下简称BV)正式被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》。
CD30在多种淋巴瘤中表达，是理想的治疗靶点之一
CD30是肿瘤坏死因子受体(TNFR)超家族的一种跨膜蛋白，目前已经在多种恶性肿瘤中检测到其表达，例如经典型霍奇金淋巴瘤(cHL)，系统性间变性大细胞淋巴瘤(sALCL)，B细胞来源的非霍奇金淋巴瘤的某些亚型，以及成熟的T细胞淋巴瘤等，尤其在cHL和sALCL中呈高度表达。相反，正常淋巴细胞表面存在限制性的CD30表达，因此CD30成为治疗淋巴瘤的理想靶点。
相比于其它类型的白血病，目前世界范围内AML的治疗效果较差。来自美国2020年的数据显示，AML患者的5年总生存(OS)率低于30%。AML患者生存较差的主要原因在于AML的中位发病年龄较高，达到68岁，超过半数以上的AML患者为老年患者。由于老年AML患者身体状态较差，不适合给予大剂量化疗和造血干细胞移植，因此目前仍需要通过研究探索更高效安全的老年AML治疗方案。
转化医学在AML领域中的研究进展
相比于淋巴瘤跟骨髓瘤，AML的靶向治疗进展相对较慢。其背后主要有两方面原因，首先，AML中可用的新型靶向药物仍较少。AML为强异质性疾病，除FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)突变率能达到30%外，其他基因突变率均较低且不超过20%，因此目前无法针对单一突变设计覆盖所有AML患者的靶向药物。其次，免疫治疗在AML中的进展仍较为缓慢，免疫治疗药物如抗CD33单抗Gemtuzumab Ozogamicin在AML中的疗效和安全性仍然不满意。此外，目前正在进行的大量临床研究结果显示，抗CD47单抗在AML中的疗效劣于抗CD38单抗在骨髓瘤以及抗CD20单抗在淋巴瘤中的疗效。
说起中药治疗白血病，很多患者和西医专家都嗤之以鼻，片面认为中医不科学，治疗常见疾病还可以，对于白血病这样的疑难重病是天方夜谭。不可否认，目前中医界存在医者水平良莠不齐等问题，但是通过医学界大量临床验证和科学研究，认为中药治疗白血病有以下作用：
(1)诱导白血病细胞调亡;
(2)促进白血病细胞分化、成熟;
(3)杀伤、抑制白血病细胞;
(4)增强免疫功能;
(5)加快骨髓正常造血功能的恢复;
(6)逆转化疗药的耐药性;
近年来多项新药的出现为慢性淋巴细胞白血病(CLL)的诊治带来较大的改变，部分新药显著改善了CLL患者的预后。近期，第26届欧洲血液学会(EHA)年会以线上虚拟会议的形式已经顺利举办。本次EHA年会公布了多项CLL的研究进展，为CLL的治疗提供了进一步的指导。
曾庆曙教授：
CLL在西方国家属于常见病，在我国虽然发病率较低，但由于人口众多，慢淋患者数量庞大。近年来，随着BTK抑制剂、BCL-2抑制剂为代表的创新药的应用于CLL，大大改善了CLL患者的生存获益。请您介绍一下中国CLL的治疗现状如何?
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近年来急性淋巴细胞白血病(ALL)的发病率呈现逐年上升的趋势。ALL是最常见的成人急性白血病之一，约占成人急性白血病的20%~30%，目前国际上有比较统一的诊断标准和不同的研究组报道的系统治疗方案，完全缓解(CR)率可达70%~90%，3~5年无病生存(DFS)率达30%~60%。成人ALL的疗效仍然不满意，即使接受规范治疗，相当部分患者还会发生复发、难治。
美国国家综合癌症网络(NCCN)对于难治性ALL的定义为诱导治疗结束未能取得CR的ALL患者;复发性ALL的定义为达到CR的患者原始细胞再次出现于血液或骨髓(>5%)，或其他任何髓外组织中。另外，对于复发次数≥2次、髓外白血病持续存在，微小残留病(MRD)呈持续阳性的ALL成年患者尚无明确划分标准，但大部分临床试验将该类患者划分为难治性病例。
澳推新医疗福利：某些抗癌药从18.7万澳元降至6.3澳元
澳大利亚总理特恩布尔。 视觉中国 资料图
中新网10月9日电，据澳洲网报道，澳大利亚联邦政府10月9日宣布了一项重大的民生举措，将通过价值4.6亿澳元的全新补贴计划，使白血病和淋巴瘤患者的单次治疗费用从18.7万澳元降至最低6.3澳元。
急性髓系白血病伴嗜酸粒细胞增多和PDGFRβ突变一例
患者，男性，55岁。主因乏力6个月余，逐渐加重伴发热5 d就诊。入院查体：体温38.5 ℃，CT示巨脾(长径19.0 cm，厚6.2 cm)。血常规：WBC 2.3×109/L，HGB 74 g/L，PLT 36×109/L，中性粒细胞占0.58，淋巴细胞占0.23，嗜酸粒细胞占0.16，嗜碱粒细胞占0.03。骨髓象：有核细胞增生明显活跃，原始粒细胞占0.305，嗜酸粒细胞占0.235，嗜碱粒细胞易见，占0.020，全片巨核细胞189个，分类25个，其中颗粒巨核细胞3个，成熟无血小板形成巨核细胞17个，裸核巨核细胞2个，小巨核细胞3个，血小板少见。骨髓细胞免疫分型：异常髓系细胞占有核细胞34.5%，表达CD117、CD34、CD38、HLA-DR、MPO，部分表达CD11b、CD13、CD33，不表达CD19、CD20、CD22、CD5、CD7、CD3。骨髓活检：增生极度活跃，易见原始早期细胞，粒系各阶段细胞均可见，中幼以上阶段细胞较多，易见嗜酸粒细胞，巨核细胞数量较多，可见小巨核细胞，纤维组织增生，银染色(+++)。染色体核型：46，XY[20]。BCR-ABL、JAK2 V617F、MPL、CALR阴性。诊断为急性髓系白血病(AML)[骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤(MDS/MPN)相关性?]伴嗜酸粒细胞增多。给予IA(阿糖胞苷100 mg第1~8天，200 mg第9~11天;去甲氧柔红霉素20 mg第9~10天，10 mg第11天)方案化疗，化疗后骨髓原始细胞下降至0.145。继续给予地西他滨+CAG(地西他滨40 mg第1~5天;阿糖胞苷30 mg，每12 h 1次，第5~11天;阿克拉霉素20 mg，第5~8天;G-CSF 300 μg/d)方案化疗，化疗后复查骨髓象：增生减低，原始粒细胞占0.020。此后患者血细胞三系减少(WBC<1.0×109/L，HGB<50 g/L，PLT<10×109/L)长时间不能恢复，期间反复感染发热，予抗感染及对症支持治疗。停化疗2个月后复查骨髓象示：增生仍减低，原始粒细胞占0.185，嗜酸粒细胞占0.195;未见红系有核细胞;淋巴细胞比例正常，全片共见巨核细胞103个，分类25个，其中成熟无血小板形成巨核细胞17个，裸核巨核细胞4个，小巨核细胞4个，血小板单个散在分布，少见。复查染色体核型：46，XY, i(17)(q10)[12]/46，XY[8]，可见克隆性异常i(17)(q10)。进一步进行血液病基因筛查测序检测，结果：①与疾病密切相关的热点突变：SRSF2突变率49.62%，CBL突变率57.79%，SETBP1突变率33.03%。②与疾病可能相关的突变：PDGFRβ突变率51.90%，突变位置：Exon7，核苷酸改变：cC1108T。③其他：u2AF2突变率30%(属于剪接子基因突变，主要见于MDS及部分AML)。临床基因扩增结果：TEL-PDGFRβ、FIP1L1-PDFGRα、ETV6-PDGFRα、BCR-ABL、JAK2、CARL、MPL均阴性。更正诊断为AML伴嗜酸粒细胞增多和PDGFRβ突变。给予伊马替尼400 mg/d，1周后PLT升至26×109/L，脱离血小板输注，输血时间延长。4周后脱离输血，复查血常规：WBC4.3×109/L、HGB 83 g/L、PLT 86×109/L。骨髓象：增生明显活跃，原始细胞占0.095。继续口服伊马替尼，加用地西他滨40 mg/d，第1~5天。复查骨髓象：有核细胞增生明显活跃，原始粒细胞占0.015，粒、红、淋巴细胞比例及形态未见异常，巨核细胞77个，分类25个，其中颗粒巨核细胞16个，产板巨核细胞7个，裸核巨核细胞1个，小巨核细胞1个，血小板散在分布。骨髓达到完全缓解。目前患者一般情况好，复查CT示：脾长径16.0 cm，厚4.5 cm。血常规：WBC 4.3×109/L，HGB 104 g/L，PLT 82×109/L，白细胞分类未见异常。继续口服伊马替尼，应用地西他滨定期巩固治疗，并积极寻找供者。
沈阳医改一月共减少药费1.33亿元
摘要: 沈阳医改实施一个月以来，115家医院医药费用达27.33亿元，与2016年同期相比，共减少药品费用1.33亿元。
8月26日零时至9月25日24时，沈阳市城市公立医院全面实施综合改革，115家参改医院运行平稳有序，群众看病就医未受影响。
据监测数据显示，115家医院医药费用达27.33亿元，与2016年同期相比，增长8.02%。药品费用8.89亿元，按15%加成率计算，共减少药品费用1.33亿元。总门急诊量为242.432万人次，与2016年同期相比，增长6.38%，其中三级医院门急诊量178.3579万人次，占总门诊量73.57%，与2016年同期相比，下降0.91%;二级及以下医院门急诊量64.0741万人次，占总门诊量26.43%，与2016年同期相比上升0.91%。
美日研究：改变饮食有助治疗血癌患者
一个美日合作团队发现，一种基础氨基酸在生成造血干细胞方面起着重要作用。科学家表示这一发现或为治疗血癌患者进行的化疗和放射治疗提供一种替代疗法。
人们通过食用蛋白质获得的氨基酸缬氨酸似乎对形成造血干细胞有着重要作用。近日发表于《科学》的一项新研究表示，小鼠在被剥夺这种蛋白构造单元两到4周后就会停止生成新的造血干细胞。
在实验室测试中，科研人员表示，这项研究表明人体造血干细胞也依赖于缬氨酸。如果这一结论证明属实，在骨髓移植之前剥夺患者的这种氨基酸或能使他们不需要进行化疗或放射性治疗，这两种疗法均会破坏造血干细胞，从而为新的移植细胞留出地方。但这些疗法会导致每20名患者中就有1人死亡，有时会死于与毒性疗法相关联的并发症。